Tyrosinkinasehemmertherapie bei tenosynovialem Riesenzelltumor

Eine neue Therapie kann bei dieser Erkrankung signifikante Besserung bringen, wenn eine Operation nicht möglich ist.

Beim tenosynovialen Riesenzelltumor, einem eigentlich gutartigen, aber sich ausbreitenden Tumor in den Gelenken, kann eine zielgerichtete Therapie mit einem sogenannten CSF1R-Tyrosinkinasehemmer deutlich Besserung bringen. Das zeigen die Ergebnisse einer randomisierten, doppelt-verblindeten Phase 3-Studie, die in der Fachzeitschrift Lancet veröffentlicht wurden.

Es handelt sich beim tenosynovialen Riesenzelltumor um einen Tumor der Gelenkschleimhaut. Er kann knotig in kleineren Gelenken der Hände und Füße oder diffus verstreut in größeren Gelenken wie den Knien und der Hüfte vorkommen. Wenn er eine Sehne betrifft, wird vom Riesenzelltumor der Sehnenscheide gesprochen. Die Tumoren wachsen und breiten sich aus und zerstören dabei unter anderem den Gelenkknorpel. Dies verursacht den Betroffenen in der Regel starke Schmerzen und schränkt ihre Beweglichkeit ein. Bislang existieren neben der Operation nur wenige systemische, also im ganzen Körper wirkende Therapieoptionen – auch weil die Krankheit selten und wenig erforscht ist.

An der aktuellen Studie beteiligten sich 123 Personen ab 18 Jahren in 35 spezialisierten Kliniken in 13 Ländern. Bei allen war eine Operation als schwierig bis unmöglich eingestuft worden, etwa weil sie den Funktionsverlust des befallenen Gelenkes und schwerwiegende Behinderungen bedeutet hätte. Die 73 Frauen und 50 Männer erhielten stattdessen über 24 Wochen einen bestimmten CSF1R-Tyrosinkinasehemmer oder ein Scheinmedikament (Placebo). Wenn die Krankheit nicht weiter voranschritt, wurde erst in der 25. Woche aufgedeckt, zu welcher Gruppe der Patient oder die Patientin gehört hatte, ansonsten geschah dies früher.

11% der Personen der CSF1R-Hemmergruppe und 13% der Personen der Placebogruppe beendeten die Behandlung vorzeitig, also vor der 25. Woche. In der CSF1R-Hemmergruppe sprachen 40% der Personen auf die Behandlung an, in der Placebogruppe wurde ein objektives Ansprechen in keinem Fall verzeichnet. Bei denen, die auf die Behandlung ansprachen, besserten sich Beschwerden und auch die Funktionsfähigkeit des jeweils betroffenen Gelenkes. 

Die meisten Nebenwirkungen der Behandlung waren mit Grad 1 oder 2 eher leicht. Nur eine Nebenwirkung trat gehäuft mit Grad 3 oder 4 auf, ein Anstieg der Kreatinkinase, wie er bei Erkrankungen der Skelettmuskulatur vorkommt. 

Offenbar könne mit dem CSF1R-Tyrosinkinasehemmer bei tenosynovialem Riesenzelltumor ein signifikantes objektives Ansprechen mit Verbesserungen von Symptomen und der Funktionsfähigkeit von Gelenken erreicht werden, so das Fazit in der Studie. Er könne womöglich eine neue Therapieoption bei dieser seltenen Erkrankung sein, die zudem verträglich ist.

Quelle:

Gelderblom H et al. Vimseltinib versus placebo for tenosynovial giant cell tumour (MOTION): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet, Onlinevorabveröffentlichung am 3. Juni 2024, DOI:https://doi.org/10.1016/S0140-6736(24)00885-7

(KvK)

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